NHỮNG THÀNH TỰU VÀ THÁCH THỨC TRONG CHẨN ĐOÁN VÀ ĐIỀU TRỊ SUY TỦY XƯƠNG
Nội dung chính của bài viết
Tóm tắt
Suy tủy xương vô căn là tình trạng giảm sinh tủy do cơ chế miễn dịch với các lympho T độc tự hoạt hóa tấn công tế bào gốc tạo máu. Chẩn đoán xác định Suy tủy xương (STX) vô căn chưa có tiêu chuẩn vàng, do vậy còn nhiều thách thức trong việc chẩn đoán trên lâm sàng. Hai phương pháp điều trị chính gồm ghép tế bào gốc đồng loài và ức chế miễn dịch liệu pháp. Việc lựa chọn phác đồ điều trị phụ thuộc tuổi, bệnh phối hợp, sự sẵn có nguồn tế bào gốc. Kết quả điều trị STX vô căn đã được cải thiện bằng liệu pháp ức chế miễn dịch với 3 thuốc hATG (horse anti thymocyte globulin), CSA (Cyclosposrin A), revolade (eltrombopag). Tuy nhiên vẫn có tỉ lệ bệnh nhân không đáp ứng, tái phát, tiến triển dòng tế bào. Ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài cùng huyết thống phù hợp HLA (human leukocyte antigen) là phương pháp hiệu quả nhất. Nhưng chỉ khoảng 25 % bệnh nhân có khả năng tìm được người cho tế bào gốc. Các phương pháp ghép khác như ghép nửa thuận hợp (ghép Haplo), ghép tế bào gốc máu dây rốn,…với sự tiến bộ các phác đồ điều kiện hóa, dự phòng ghép chống chủ đang mang lại kết quả hứa hẹn cho các bệnh nhân suy tủy xương.
Từ khóa
Suy tủy xương, Chẩn đoán và điều trị, Thành tựu y học, Thách thức lâm sàng, Huyết học
Chi tiết bài viết
Tài liệu tham khảo
2. Scheinberg P, Cooper JN, Sloand EM, Wu CO, Calado RT, Young NS. Association of telomere length of peripheral blood leukocytes with hematopoietic relapse, malignant transformation, and survival in severe aplastic anemia. JAMA. 2010;304:1358-1364.
3. Fattizzo B, Ireland R, Dunlop A, et al. Clinical and prognostic significance of small paroxysmal nocturnal hemoglobinuria clones in myelodysplastic syndrome and aplastic anemia. Leukemia. 2021;35:3223-3231.
4. Gurnari C, Pagliuca S, Prata PH, et al. Clinical and molecular determinants of clonal evolution in aplastic anemia and paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. J Clin Oncol. 2023;41:132-142.
5. Gupta V, Brooker C, Tooze JA, et al. Clinical relevance of cytogenetic abnormalities at diagnosis of acquired aplastic anaemia in adults. Br J Haematol. 2006;134:95-99.
6. Hoffbrand AV, Higgs DR, Keeling DM, Mehta AB. Postgraduate Haematology. 7th ed. USA: John Wiley & Sons Ltd; 2016.
7. Piekarska A, Pyziak K, Szmigielska-Kapłon A, Matysiak M. The state of the art in the treatment of severe aplastic anemia: immunotherapy and hematopoietic cell transplantation in children and adults. Front Immunol. 2024;15:1378432.
8. Scheinberg P, Nunez O, Weinstein B. Horse versus rabbit antithymocyte globulin in acquired aplastic anemia. N Engl J Med. 2011;365:430-438.
9. Yoshimi A, Niemeyer CM, Fuhrer MM, Strahm B. Comparison of the efficacy of rabbit and horse antithymocyte globulin for the treatment of severe aplastic anemia in children. Blood. 2013;121:860.
10. Yang N, Chen J, Zhang H, et al. Horse versus rabbit antithymocyte globulin in immunosuppressive therapy of treatment-naive aplastic anemia: a systematic review and meta-analysis. Ann Hematol. 2017;96:2031-2043.
11. Desmond R, Townsley DM, Dumitriu B, Olnes MJ. Eltrombopag restores trilineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug. Blood. 2014;123:1818-1825.
12. Peffault de Latour R, Kulasekararaj A, Iacobelli S, et al. Eltrombopag added to immunosuppression in severe aplastic anemia. N Engl J Med. 2022;386:11-23.
13. Jang JH, Townsley Y, Miyazaki K, Nagafuji K. Efficacy and safety of romiplostim in refractory aplastic anaemia. Br J Haematol. 2021;192:190-199.
14. Chaudhry QUN, Iftikhar R, Satti TM, et al. Outcome of fludarabine-based conditioning in high-risk aplastic anemia patients undergoing matched related donor transplantation: A single-center study from Pakistan. Biol Blood Marrow Transplant. 2019;25:2375-2383.
15. DeZern AE, Zahurak M, Symons HJ, et al. Alternative donor BMT with posttransplant cyclophosphamide as initial therapy for acquired severe aplastic anemia. Blood. 2023;141:3031-3038.
16. Gong S, Chen C, Chen K, et al. Alternative transplantation with post-transplantation cyclophosphamide in aplastic anemia: A retrospective report from the BMF-WG of Hunan province, China. Transplant Cell Ther. 2023;29:48.
17. Bacigalupo A. How I treat acquired aplastic anemia. Blood. 2017;129:1428-1436.
18. Onishi Y, Matsuoka T, Yamazaki H, et al. Comparison of haploidentical stem cell transplantation with post-transplantation cyclophosphamide versus umbilical cord blood transplantation in adult patients with aplastic anemia. Transplant Cell Ther. 2023;9(9):660-669.
19. DeZern AE, Zahurak M, Symons HJ, et al. Alternative donor BMT with posttransplant cyclophosphamide as initial therapy for acquired severe aplastic anemia. Blood. 2023;141:3031-3038.